人体试验的结果令人震惊。一位病人仅仅静脉注射了两小时的一种实验性抗癌药物，剂量较平时还要小，体内的双肺多发转移瘤就开始缩小，有的甚至消失不见。另一位病人接受了 6 个月治疗后，体内的宫颈瘤缩小了近 60%。此次由位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物科学公司 bindbiosciences 设计的药物试验，只是为了证明这项基于纳米技术的实验性疗法是否安全。但是，令人倍受鼓舞的试验结果再一次点燃了人们对于纳米药物的希望。
十多年来，研究人员一直在努力研发能更有效、更安全地投递药物的纳米颗粒。他们的研究目标是让携带药物化合物的纳米颗粒有选择性地瞄准肿瘤细胞或其他病变细胞，同时避开健康的细胞。纳米微粒的表面可附着抗体或其他分子，以精确识别靶向细胞。美国国立癌症研究所纳米技术研发项目的负责人萨拉·胡克（Sara Hook）表示：“纳米科技的最大优势之一，就是可以对粒子形式的东西进行改造，这样就能专门针对肿瘤细胞化疗，从而保护人体的健康细胞，使患者免受副作用的不良影响。”
然而，实现这一设想的难度很大。挑战之一是：药物在与纳米微粒结合后，药物在人体内的药性会发生极大的改变。纳米微粒能够改变药物的溶解性、毒性和起效速度等——这有时是好事，有时则是坏事。如果一种药物的主要问题在于它对于非目标组织是有毒的，那么纳米技术能够确保药物被投递到病变细胞而非健康细胞。而如果一种药物需要被病变细胞快速吸收才能够发挥功效，那么纳米微粒就有可能减慢吸收过程，将一种最优治疗变为次优。
成立于 2007 年的 bind 公司，致力于研制出新型靶向给药纳米微粒，系统地改变微粒的结构和成分，从而攻克上述难题。一般而言，靶向药物纳米微粒的制造过程分为两个步骤：首先，药物被封入一个纳米颗粒中；然后，将粒子的外表面与靶向分子绑定在一起，通过靶向分子把治疗性颗粒导向病变细胞。这种纳米颗粒的制造过程很难控制和复制，因此限制了研究人员对纳米颗粒的表面属性进行微调的能力。为了避开这一难题，bind 公司利用自组装技术合成了携带药物的纳米微粒。公司技术研发部高级副总裁杰夫·哈卡克（Jeff Hrkach）表示：“为了优化每种药物的疗效，我们会进行数百次的组合测试。”
麻省理工学院罗伯特·兰格教授团队开发出了控制药物释放的纳米颗粒（图片来源：MIT）
bind 公司联合创始人、哈佛大学医学院 brigham 妇女医院副教授奥米德·法罗扎德（Omid Farokhzad）曾在麻省理工学院跟随化学工程教授罗伯特·兰格（RobertLanger）做博士后研究员，期间他研究出了一种制造纳米颗粒的新方法。兰格的团队当时已经开发出能够控制药物释放的纳米颗粒，但这些颗粒还无法辨认出癌细胞。法罗扎德面对的第一个挑战，就是制造出能够对癌细胞进行靶向治疗的纳米颗粒分子，并让它们在血液中不显得特殊，免遭免疫系统的消灭。第二个挑战是，找到一种稳定、可复制的制造过程。
法罗扎德和兰格发现了一种方法，对纳米颗粒和药物这两个部分进行自组合，生成最终产品。两种聚合物构成了一张复杂的纳米颗粒网，颗粒上搭载着药物。其中一种聚合物在化学和结构上分成截然不同的两个区域，即“块区”（block）：不溶于水的块区构成了包裹药物的保护网的一部分，而可溶于水的块区为最终产品披上了一件隐形外衣，可以规避免疫系统。另一种聚合物由三个块区组成：前两个块区与第一种聚合物相同，第三个块区含有一个靶向分子——确保最终颗粒附着到目标细胞上。制成携带药物的纳米颗粒很简单，就是将这些聚合物以合适的比例与药物进行混合。
这些自组合的聚合体能够可重复地批量生产。这种方法还有一个额外的好处，这也可能是bind公司获得成功的真正关键所在。这种制造纳米颗粒的方法——即单独制备具有两个或三个块区的聚合物，可以让研究人员使用高通量的筛选方式。这和药物化学家们设计和测试新药的方式相类似。每一个块区都可以进行微调——扩大某一块区，改变另一块区的药量——并且可以改变每个聚合物的相对数量。
bind-014 是该公司第一款进行临床试验的药物。该药物携带一种被广泛使用的化疗药物多西他赛（docetaxel），可通过血流到达癌细胞。药物被封在一个由可生物降解的聚合体构成的球形纳米颗粒中，这种聚合体能够保护药物并避开人体的免疫系统。每个纳米颗粒的外表面都分布着多个能够靶向癌细胞的分子。这些纳米颗粒一旦接触到目标细胞，就会附着在它们的表面，致使目标细胞吞没颗粒。药物从颗粒中有序地渗出，进入病变细胞。
加州理工学院教授马克·戴维斯（MarkDavis）期望，正在进行临床试验的这些靶向纳米颗粒疗法，包括bind-014 以及他的实验室中研制出的一种疗法，能够展示出这项技术的潜力。“除非（后期临床试验）能够在统计学上显著地证明这些定向纳米颗粒对病人确实有效，否则医学界根本不会产生任何兴奋之情。”目前，参与 bind-014 一期临床试验的 17 位患者的结果看上去充满了希望，但真正的有效性测试要等到可能在2012 年下半年开始的二期临床试验。
bind 公司使用的这种“可编程”设计，可能成为将更多的纳米颗粒靶向药物投入人体试验的关键所在。该方法能够应用于现有的任何一种药物或化合物上，包括那些已经被制药公司下架的对人全身毒性过大的药物。“我们相信，我们将有一个十分宽广的可开发药物的平台。”哈卡克说。（作者 Susan Young）
十多年来，研究人员一直在努力研发能更有效、更安全地投递药物的纳米颗粒。他们的研究目标是让携带药物化合物的纳米颗粒有选择性地瞄准肿瘤细胞或其他病变细胞，同时避开健康的细胞。纳米微粒的表面可附着抗体或其他分子，以精确识别靶向细胞。美国国立癌症研究所纳米技术研发项目的负责人萨拉·胡克（Sara Hook）表示：“纳米科技的最大优势之一，就是可以对粒子形式的东西进行改造，这样就能专门针对肿瘤细胞化疗，从而保护人体的健康细胞，使患者免受副作用的不良影响。”
然而，实现这一设想的难度很大。挑战之一是：药物在与纳米微粒结合后，药物在人体内的药性会发生极大的改变。纳米微粒能够改变药物的溶解性、毒性和起效速度等——这有时是好事，有时则是坏事。如果一种药物的主要问题在于它对于非目标组织是有毒的，那么纳米技术能够确保药物被投递到病变细胞而非健康细胞。而如果一种药物需要被病变细胞快速吸收才能够发挥功效，那么纳米微粒就有可能减慢吸收过程，将一种最优治疗变为次优。
成立于 2007 年的 bind 公司，致力于研制出新型靶向给药纳米微粒，系统地改变微粒的结构和成分，从而攻克上述难题。一般而言，靶向药物纳米微粒的制造过程分为两个步骤：首先，药物被封入一个纳米颗粒中；然后，将粒子的外表面与靶向分子绑定在一起，通过靶向分子把治疗性颗粒导向病变细胞。这种纳米颗粒的制造过程很难控制和复制，因此限制了研究人员对纳米颗粒的表面属性进行微调的能力。为了避开这一难题，bind 公司利用自组装技术合成了携带药物的纳米微粒。公司技术研发部高级副总裁杰夫·哈卡克（Jeff Hrkach）表示：“为了优化每种药物的疗效，我们会进行数百次的组合测试。”
麻省理工学院罗伯特·兰格教授团队开发出了控制药物释放的纳米颗粒（图片来源：MIT）
bind 公司联合创始人、哈佛大学医学院 brigham 妇女医院副教授奥米德·法罗扎德（Omid Farokhzad）曾在麻省理工学院跟随化学工程教授罗伯特·兰格（RobertLanger）做博士后研究员，期间他研究出了一种制造纳米颗粒的新方法。兰格的团队当时已经开发出能够控制药物释放的纳米颗粒，但这些颗粒还无法辨认出癌细胞。法罗扎德面对的第一个挑战，就是制造出能够对癌细胞进行靶向治疗的纳米颗粒分子，并让它们在血液中不显得特殊，免遭免疫系统的消灭。第二个挑战是，找到一种稳定、可复制的制造过程。
法罗扎德和兰格发现了一种方法，对纳米颗粒和药物这两个部分进行自组合，生成最终产品。两种聚合物构成了一张复杂的纳米颗粒网，颗粒上搭载着药物。其中一种聚合物在化学和结构上分成截然不同的两个区域，即“块区”（block）：不溶于水的块区构成了包裹药物的保护网的一部分，而可溶于水的块区为最终产品披上了一件隐形外衣，可以规避免疫系统。另一种聚合物由三个块区组成：前两个块区与第一种聚合物相同，第三个块区含有一个靶向分子——确保最终颗粒附着到目标细胞上。制成携带药物的纳米颗粒很简单，就是将这些聚合物以合适的比例与药物进行混合。
这些自组合的聚合体能够可重复地批量生产。这种方法还有一个额外的好处，这也可能是bind公司获得成功的真正关键所在。这种制造纳米颗粒的方法——即单独制备具有两个或三个块区的聚合物，可以让研究人员使用高通量的筛选方式。这和药物化学家们设计和测试新药的方式相类似。每一个块区都可以进行微调——扩大某一块区，改变另一块区的药量——并且可以改变每个聚合物的相对数量。
bind-014 是该公司第一款进行临床试验的药物。该药物携带一种被广泛使用的化疗药物多西他赛（docetaxel），可通过血流到达癌细胞。药物被封在一个由可生物降解的聚合体构成的球形纳米颗粒中，这种聚合体能够保护药物并避开人体的免疫系统。每个纳米颗粒的外表面都分布着多个能够靶向癌细胞的分子。这些纳米颗粒一旦接触到目标细胞，就会附着在它们的表面，致使目标细胞吞没颗粒。药物从颗粒中有序地渗出，进入病变细胞。
加州理工学院教授马克·戴维斯（MarkDavis）期望，正在进行临床试验的这些靶向纳米颗粒疗法，包括bind-014 以及他的实验室中研制出的一种疗法，能够展示出这项技术的潜力。“除非（后期临床试验）能够在统计学上显著地证明这些定向纳米颗粒对病人确实有效，否则医学界根本不会产生任何兴奋之情。”目前，参与 bind-014 一期临床试验的 17 位患者的结果看上去充满了希望，但真正的有效性测试要等到可能在2012 年下半年开始的二期临床试验。
bind 公司使用的这种“可编程”设计，可能成为将更多的纳米颗粒靶向药物投入人体试验的关键所在。该方法能够应用于现有的任何一种药物或化合物上，包括那些已经被制药公司下架的对人全身毒性过大的药物。“我们相信，我们将有一个十分宽广的可开发药物的平台。”哈卡克说。（作者 Susan Young）
